Erfolg mit der Genschere: Wie er gelang und was Experten sagen

Bei der Patientin war die Bildung des roten Blutfarbstoffes Hämoglobin gestört – jetzt sind ihre Werte normal.
Die vorerst erfolgreiche Behandlung der weltweit ersten Patientin mit der neuen Gentherapie hat zu positiven, aber auch kritischen Reaktionen geführt.

Noch sind es nur Zwischenergebnisse bei nur einer Patientin – aber sollte der Effekt anhalten und sich auch bei weiteren Patienten wiederholen lassen, wäre das Wort „Durchbruch“ nicht übertrieben: Am Universitätsklinikum Regensburg (UKR) wurde vor neun Monaten eine 20-jährige Frau mit der angeborenen Bluterkrankung Beta-Thalassämie erfolgreich behandelt. Und zwar mit Hilfe der Gen-Schere CRISPR/Cas9 – als erste Patientin der Welt mit einer Blutkrankheit, wie der zuständige Studienleiter sagt. Seither benötigt sie keine Bluttransfusionen mehr.

Bei dieser Erbkrankheit ist die Bildung des roten Blutfarbstoffes Hämoglobin gestört. Die Frau benötigte deshalb vor der Gentherapie rund 16 Bluttransfusionen jährlich. Und so gingen die Mediziner vor:

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