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Wissen
11/21/2019

Meilenstein der Medizin: CRISPR-Gen-Schere heilt erstmals Patientin

In Regensburg hat eine Gentherapie gegen die angeborene Bluterkrankung Beta-Thalassämie erste Erfolge gezeigt.

Eine 20-jährige Patientin sei mit Hilfe der Gen-Schere Crispr/Cas9 therapiert worden und weise seit neun Monaten "normale Blutwerte" auf, teilte das Universitätsklinikum Regensburg mit. Zuvor war sie auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen.

"Für Patienten, denen keine kurative Alternative angeboten werden kann, würde diese Therapieform die Heilung von einer schrecklichen Krankheit bedeuten", sagte Selim Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg.

Bisher schwierige Behandlung

Patienten, die an einer an Beta-Thalassämie leiden, können bisher nur durch Stammzelltransplantation geheilt werden - wenn sich ein passender Spender findet. Findet sich kein Spender oder ist eine solche Transplantation aufgrund diverser Risikofaktoren nicht durchführbar, sind Betroffene auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen, mit all ihren potentiell lebensverkürzenden Nebenwirkungen. Insbesondere die Eisenüberladung lebenswichtiger Organe wie Herz und Leber führen über kurz oder lang zu schweren Komplikationen und zum Tod.

Die Patientin, die am Universitätsklinikum Regensburg als erste in die CRISPR-Studie eingeschlossen werden konnte, hatte genau dieses Schicksal durchlaufen: Im Schnitt wurde sie 16 Mal pro Jahr transfundiert. Vor neun Monaten wurden die Blutstammzellen der Patientin nun durch das CRISPR/Cas9-Verfahren genetisch verändert und tatsächlich, bis heute ist sie transfusionsfrei und weist aktuell normale Blutwerte auf.

Sechs Studienzentren weltweit

"Positiv zu bewerten ist, dass gezeigt wird, dass es prinzipiell mit dem Crispr/Cas9-Verfahren funktioniert", sagte Holger Cario von der Kinder-Hämatologie und -Onkologie am Universitätsklinikum Ulm. Der Erfolg sei jedoch stark davon abhängig, wie viel Hämoglobin gebildet wird und ob dieses ausreichend ist. Zudem sei die Gen-Schere Crispr/Cas kürzlich in den USA erfolgreich zur Therapie der Sichelzellerkrankung genutzt worden, berichtete die Uniklinik Regensburg.

Insgesamt sollen in den sechs Studienzentren weltweit (USA, Kanada, Europa) 45 Patienten mit Beta-Thalassämie aufgenommen werden, die über zwei Jahre nach Infusion engmaschig betreut und nachbeobachtet werden.

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