Muskelleiden: Welche neuen Therapien Patienten große Hoffnung geben

Muskelleiden: Welche neuen Therapien Patienten große Hoffnung geben
Die Lebenserwartung erhöht sich bei vielen Patienten deutlich. Aber die Kosten sind extrem hoch.

Emily, 11, ist von der erblichen Muskelkrankheit SMA-Typ 2 (Spinale Muskelatrophie) betroffen: Bei ihren Muskeln kommt der Nervenreiz nicht an, die Muskelfasern werden schwächer. Emily fehlt ein Gen und damit ein Eiweiß, das die für die Muskulatur zuständigen Nervenzellen am Leben erhält. Emily ist eines von rund 65 Kindern und vier Erwachsenen, die bisher in Österreich mit dem neuen Medikament Spinraza (Nusinersen) von Biogen behandelt wurden. Es unterstützt den Körper, das fehlende Eiweiß zu bilden. Zehn Injektionen in den Raum um das Rückenmark hat sie bereits erhalten. Seither hat sich ihr Zustand nicht verschlechtert.

Für Kinder bis zum zweiten Lebensjahr ist in den USA auch eine Gentherapie (Zolgensma der Novartis-Tochter AveXis) zugelassen: Bei Patienten mit der schwersten SMA-Form (Typ 1) wird mithilfe eines nicht krankmachenden Virus ein gesundes Gen für die Eiweißproduktion in die speziellen Nervenzellen eingeschleust. Eine einmalige Injektion soll reichen. In Österreich wurde noch kein Kind damit behandelt.

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