"Die ersten entscheidenden Experimente zur Genschere wurden in Wien gemacht - und zwar von ihrem Doktoranden Krzysztof Chylinski, der nach wie vor am Vienna Biocenter arbeitet", erinnert sich Schroeder. "Konkret dazu, wie es gelingt, die eigentliche Genschere, das Cas9-Enzym, genau an den Ort zu bringen, wo der Eingriff in das Erbgut stattfinden soll."
Bakterien schneiden mit diesem Mechanismus Erbgutstücke aus Viren heraus und bauen sie in ihr eigenes Erbgut ein - kommt es zu einer neuerlichen Infektion, erkennen sie den Angreifer und aktivieren ihr Abwehrstystem.
Charpentier konnte in Wien zeigen, dass in Bakterien zwei genetische "Boten" (zwei spezielle RNAs, Ribonukleinsäuren) verantwortlich sind, dass die Genschere am richtigen Ort schneidet. Diese Form der RNA hat Charpentier entdeckt, zunächst, ohne ihre Funktion zu kennen. "Ihre Funktion als Guides für die Genschere hat sie dann ebenfalls in Wien mit diesen Experimenten herausgefunden. Das war eigentlich der Durchbruch", sagt Schroeder.
Am Anfang sei das Potenzial dieser Methode noch gar nicht zu erkennen gewesen: "Wir haben alle zuerst nur die Methode, nicht die Anwendbarkeit, gesehen."
Zunächst war es eine Revolution für die Forschung: "Früher war das russisches Roulette, wenn man eine Gentherapie machen wollte. Man schickte die zusätzliche genetische Information in die Zellen, konnte aber nicht kontrollieren, wo sie eingebaut wurde. Die neue Methode erlaubt in der Forschung sehr schnell Tiere mit gewünschten Mutationen zu bekommen. Das konnte früher mit den herkömmlichen Methoden zwei oder drei Jahre dauern." Und man musste immer zum gesamten Erbgut noch etwas hinzufügen. "Mit der Genschere sind solche Veränderungen viel rascher durchführbar - und die Methode ist viel exakter."
Hoffnung auf neue Therapien
Eine Hoffnung liegt darin, mit diesem Verfahren genetische Krankheiten therapieren zu können: "Zugelassene Therapien gibt es aber noch keine, allerdings viele Studien." Denkbar wäre etwa, dass man Patienten Stammzellen entnimmt, im Labor krankheitsauslösende Genabschnitte entfernt und durch andere Abschnitte ersetzt. "Das wird sicher in den kommenden Jahren so weiterentwickelt werden, dass eine neue Therapie für bestimmte genetische Erkrankungen möglich wird."
In Regensburg wurden bereits im Vorjahr Patienten mit der angeborenen Bluterkrankung Beta-Thalassämie mithilfe der Genschere Crispr/Cas9 behandelt, abschließende Ergebnisse stehen noch aus.
Kritisch hingegen sieht Schroeder, so wie auch Charpentier, Eingriffe an Embryonen (Keimbahn), die an künftige Generationen weitergegeben werden: "Davon sind wir weit entfernt, das ist sehr umstritten." Ein chinesischer Mediziner, der im Labor das Erbgut von zwei Mädchen mit der Genschere so verändert hat, dass sie vor einer Ansteckung mit dem Aids-Erreger HIV geschützt sein sollen, wurde zu drei Jahren Haft verurteilt.
Schroeder: "Ein großes Einsatzgebiet wird sicher mehr und mehr die Landwirtschaft zur Verbesserung des Ertrags und der Widerstandskraft von Pflanzensorten."
Charpentier ist "echte Superfrau"
"Ich habe Charpentier immer unterstützt", betont Schroeder: "Ich war ihre Mentorin, und wir sind heute noch in Kontakt. Sie ist eine echte Superfrau und immer kompromisslos, was ihre Forschung betrifft."
Dass Charpentier Wien 2009 verlassen hat, bedauert Schroeder sehr: "Ihr Potenzial hat man damals nicht erkannt, sonst hätte man ihren Vertrag verlängert", ist die Biochemikerin überzeugt: "Das ist sehr schade."
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