Wissen
26.11.2018

Forscher behauptet: Genetisch veränderte Mädchen in China geboren

In China sind offenbar die ersten Babys mit gezielt verändertem Erbgut zur Welt gekommen. Experten kritisieren die Meldung scharf.

Nach eigenen Angaben haben chinesische Wissenschafter die CRISPR/Cas-Genscheren-Methode erstmals angewendet, um die Keimbahn des Menschen zu verändern. Aus der Erbsubstanz befruchteter Eizellen der vor einigen Wochen geborenen Mädchen Lulu und Nana war das Gen für den CCR5-Rezeptor entfernt worden, durch den Aids-Viren Zellen infizieren. International werden solche Versuche überwiegend abgelehnt.

Zwei gesunde Mädchen

"Zwei gesunde kleine Mädchen mit den Namen Lulu und Nana kamen weinend auf die Welt - so wie alle anderen Babys. Grace, die Mutter, war wie nach einer normalen In-Vitro-Fertilisierung schwanger geworden. Mit einem Unterschied: Unmittelbar nachdem wir das Sperma ihres Mannes in die Eizelle eingeführt hatten, fügten wir auch ein kleines Protein für eine 'Gen-Chirurgie' ein", war von He Jiankui von der Southern Unifersity of Science and Technology ( Shenzen) auf YouTube zu hören.

Damit sei auf der Ebene der befruchteten Eizellen jenes "Tor" entfernt worden, über das Aids-Viren in Zellen gelangen können. CCR5 ist ein sogenannter Co-Rezeptor für HI-Viren (neben CD4). Gibt es auf Zellen keine CCR5-Strukturen, sind sie HIV-resistent.

Keine wissenschaftliche Publikation

Die Sache hat für die chinesischen Wissenschafter einen ernstzunehmenden Hintergrund. Sie führen die von ihnen im chinesischen Register für klinische Studien angemeldeten Untersuchung zur "Sicherheit und Wertigkeit des Editierens des CCR5-Gens für eine HIV-Immunität bei menschlichen Embryos" durch. Bei den Probanden handelt es sich um Paare mit Kinderwunsch, bei denen der Mann HIV-positiv ist. Allerdings muss die HIV-Infektion medikamentös unter Kontrolle sein. 20 Paare sind für die klinische Studie vorgesehen. Es handelte sich um die erste Geburt von Babys nach einem derartigen Eingriff.

"Unverantwortliche" Versuche

Unmittelbar nach Bekanntwerden der Erklärung des chinesischen Wissenschafters setzte international heftige Kritik ein. "Bei den Experimenten handelt es sich um unverantwortliche Menschenversuche", wurde etwa Peter Dabrock, Vorsitzender des Deutschen Ethikrates zitiert. "Die Neben- und Spätfolgen sind noch unabsehbar und schwer zu kontrollieren."

Markus Hengstschläger, Organisationseinheitsleiter des Zentrums für Pathobiochemie und Genetik Leiter des Instituts für Medizinische Genetik der MedUni Wien, erklärte dazu gegenüber der APA: "Bei diesem Genom-Editing werden Gene modifiziert oder korrigiert. In somatischen Zellen - in Geweben - ist das eine Riesenchance. Eine somatische Gentherapie, zum Beispiel bei Lungenkrebs eines Erwachsenen oder bei vererbbarer Muskelschwäche bei Kindern, bei denen die Krankheit vorliegt, wäre toll. Aber in der Keimbahn, also am Embryo, wird das aus ethischen Gründen in den meisten Staaten der Erde abgelehnt."

Dafür nannte Hengstschläger mehrere Gründe: "Die CRISPR/Cas9-Methode ist genauer. Sie funktioniert aber nicht immer ganz genau. Damit kann es zu (genetischen; Anm.) Effekten abseits des eigentlichen Ziels kommen (Off-Target; Anm.). Das kann fatal enden. Das hat man nicht im Griff. Darüber hinaus ist das ein Eingriff in die Evolution. Wir verändern den Menschen. Das holen wir nicht mehr zurück." Das menschliche Genom habe sich über Millionen von Jahren im Laufe der Entwicklung des Homo sapiens als Interaktion zwischen Genetik und Umwelt langsam entwickelt. "Bei solchen Versuchen haben wir aber keine Ahnung, was da herauskommt. Zurückdrehen können wir das nicht mehr. Eine Folgenabschätzung ist unmöglich."

In Österreich wären solche Eingriffe, so wie in den meisten Staaten der Erde, zum Beispiel auch in den USA, verboten. Erlaubt hingegen wäre die Entwicklung von Methoden, um mit CRISPR/Cas9 Krankheiten ohne Eingriff in die Keimbahn zu behandeln, die bestimmte Organe oder Gewebe betreffen.

Genschere-Entwicklerin reagiert

Auch eine der beiden Entwicklerinnen der Genschere CRISPR/Cas9, die US-Forscherin Jennifer Doudna, hat die Keimbahnmanipulation in China kritisiert. "Wenn sich das bestätigt, stellt diese Arbeit einen Bruch mit dem zurückhaltenden und transparenten Vorgehen der globalen Wissenschaftsgemeinde bei der Anwendung von CRISPR/Cas9 zum Editieren der menschlichen Keimbahn dar", sagte Doudna in Hongkong.

Es sei dringend erforderlich, der Genmanipulation bei Embryos klare Grenzen zu setzen. Sie dürfe nur dort zum Einsatz kommen, wo eine deutliche medizinische Notwendigkeit bestehe und keine andere Behandlungsmethode existiere. Die Nachricht von der Geburt der beiden genmanipulierten Mädchen kam einen Tag vor Beginn einer Konferenz zum Thema Human Genome Editing an der Universität Hongkong, bei der Pioniere des Genome Editing sprechen werden. Sowohl Doudna als auch He Jiankui, der die klinische Untersuchung in Shenzen durchführt, nehmen an der Veranstaltung teil.

Doudna hatte das CRISPR/Cas9-Verfahren gemeinsam mit der Mikrobiologin Emmanuelle Charpentier entwickelt. Charpentier hatte zuvor auch in Wien geforscht. Die Erstveröffentlichung zu der Methode erfolgte im Jahr 2012 in Science.

"Büchse der Pandora geöffnet"

Unterdessen haben außerdem mehr als 100 chinesische Wissenschafter in einem Protestbrief mit scharfer Kritik auf die Ankündigung ihres Kollegen He Jiankui reagiert. "Direkte Versuche am Menschen können nur als verrückt beschrieben werden", hieß es in dem am Montag veröffentlichten Schreiben, das 122 Forscher unterzeichneten.

Die Genauigkeit des von He Jiankui genutzten Verfahrens der Genschere CRISPR/Cas9 und dessen Wirkungsweise seien ein sehr kontroverses Thema unter Wissenschaftern. Es sei zwar möglich, dass die Kinder, die dieses Mal geboren wurden, für einen bestimmten Zeitraum gesund sind. "Aber die potenziellen Risiken und Schäden für die gesamte Menschheit, die durch einen ungerechtfertigten Einsatz des Verfahrens in der Zukunft entstehen können, sind unermesslich."

Die Versuche seien ein "schwerer Schlag für die weltweite Reputation der chinesischen Wissenschaft". Aufsichtsbehörden sollten schnell handeln und eine umfassende Untersuchung des Vorfalls durchführen: "Die Büchse der Pandora wurde geöffnet, und wir haben möglicherweise eine Chance, sie zu schließen, bevor der Schaden irreparabel ist."