Durchbruch: Neue Therapie für Zystische Fibrose

Die derzeitige Lebenserwartung von Betroffenen Zystischer Fibrose, auch Mukoviszidose, liegt bei etwa 40 Jahren. Bei der vererbbaren Stoffwechselkrankheit sammelt sich Schleim in den Lungen an, führt zu einer Schädigung und erhöht so das Risiko für Infektionen. Auslöser ist ein Fehler in der DNA, der zu Schädigungen jenes mikroskopischen Mechanismus führt, der die Menge an Salz und Wasser in den Lungenwänden reguliert. Die Folge ist ein dickflüssiger Schleim, der zu Schäden der Lungen führt.

Bis jetzt gibt es zwar Antibiotika, die Infektionen reduzieren können, sowie Medikamente, die den Schleim lösen. Das grundlegende Problem kann allerdings nicht behandelt werden. Ein neuer Threapieansatz, über den das “New England Journal of Medicine” berichtet, könnte das Leben von Mukoviszidose-Patienten nun aber deutlich verbessern.

Bessere Lungenfunktion

Eine Kombination aus bestimmten Medikamenten überbrückt jene genetischen Fehler, die für das Entstehen der Krankheit verantwortlich sind. Zumindest konnte dieser Effekt in einer Studie mit 1108 Patienten der Queen’s Universität Belfast gezeigt werden. Sie erhielten die Medikamente über einen Zeitraum von 24 Wochen und verfügten über eine bessere Lungenfunktion. Die neue Therapie verbessert nicht nur die Lebensqualität, sondern erhöht auch die Lebenserwartung der Betroffenen.

Das gelingt, indem bei den Patienten durch die Behandlung Infektionen und Entzündungen seltener sind sowie langfristige Lungenschäden reduziert werden. Studienautor Stuart Elborn: “Diese Ergebnisse sind ein großer Fortschritt auf dem Weg zu Therapien, die das Basisproblem der Zystischen Fibrose angehen und das Leben der vielen Betroffenen verbessern.” Vor allem Kinder könnten von der Therapie profitieren, da verhindert werden könnte, dass die Krankheit bei ihnen weiter fortschreitet.

Die Behandlung ist derzeit unter Begutachtung der Europäischen Arzneimittel-Agentur. Eine Entscheidung über die Zulassung soll im Herbst fallen. Die neue Medikamentenkombination wirkt allerdings nicht bei allen Betroffenen. Muskoviszidose kann durch verschiedene DNA-Fehler ausgelöst werden – bei etwa der Hälfte davon, könnte das neue Medikament zum Einsatz kommen.