Wissen und Gesundheit
02.10.2017

Neue Hoffnung für Schmetterlingskinder

Erfolg von Salzburger Wissenschaftern: Für eine bestimmte Form der Erkrankung steht mit einer speziellen Salbe eine neue Therapieform vor der Zulassung.

Salzburger Wissenschafter entwickelten eine Salbe für Behandlung von Schmetterlingskindern, und zwar für eine spezielle Form der Erkrankung. Die Zulassung steht unmittelbar bevor, hieß es am Montag in einer Aussendung.

Bei der Erbkrankheit "Epidermolysis bullosa" wird die Haut empfindlich wie ein Schmetterlingsflügel. Die Behandlung ist derzeit auf die Versorgung der Wunden beschränkt, eine Heilung ist nicht möglich.

Für speziellen Erkrankungstyp

Bei der Erkrankung ist die Produktion eines wichtigen Proteins der Haut gestört. Wenn es fehlt, ist die Haut geschwächt und bildet Blasen. Die neue Behandlungsmethode zielt auf eine Variante der Erkrankung ab, die den Zusatz "Simplex" trägt. Entwickelt wurde sie von der Forschungsgruppe von Johann Bauer im "EB-Haus Austria" an der Universitätsklinik für Dermatologie der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität (PMU).

Video: So fühlt sich das Leben für ein Schmetterlingskind an:

"Bei den anderen Formen der Schmetterlingskinder sind diese Blasen eine direkte Folge der Schwäche der Haut", erklärt Johann Bauer. "Bei den Simplex-Formen, die wir im Auge haben, ist diese Schwäche weniger stark ausgeprägt. Das Protein ist nämlich vorhanden, aber mutiert und tritt stark gehäuft auf. Das führt zu Entzündungsreaktionen."

Bauers Gruppe hat diese Entzündungen untersucht und festgestellt, dass bestimmte Entzündungsprodukte besonders häufig sind. Eine seiner Mitarbeiterinnen, Verena Wally, ist "auf die durchaus geniale Idee gekommtn, dass es hier eine bereits zugelassene Medikation gibt, die einen dieser Entzündungsmarker unterdrückt".

Das Problem: Das Medikament Diacerein, das im Handel zur Therapie von Gelenksentzündungen erhältlich ist. wird in Tablettenform produziert - bei Schmetterlingskindern muss der Wirkstoff aber möglichst direkt auf die Haut.

"Wir haben uns angesehen, ob es möglich ist, diesen Wirkstoff in eine Creme zu mischen, die sich auf die Haut auftragen lässt. Unsere Apotheke der Uni-Klinik konnte so eine Creme tatsächlich herstellen", sagt Bauer.

Vom Erfolg überrascht

Eine kleine Pilotstudie mit fünf Personen zeigte eine gute Wirkung: "Wir waren vom Erfolg überrascht - innerhalb von zwei Wochen beobachteten wir eine 80-prozentige Reduktion der Blasen. Und wir hatten überraschenderweise - warum, das ist uns immer noch nciht ganz klar - einen sehr langfristigen Effekt dabei ausgelöst. Die Blasen waren dann auch ohne Behandlung nicht mehr vorhanden."

Eine größere Studie wurde vom Wissenschaftsfonds FWF unterstützt - die Ergebnisse sind zur Publikation eingereicht. Die Zwischenergebnisse waren allerdings so vielversprechend, dass man das Medikament bereits schützen ließ. Es wurde als sogenannte "Orphan Drug" bei der Europäischen Arzneimittelagentur in London angemeldet.

Derzeit läuft in Kooperation mit einer kleinen amerikanischen Startup-Firma eine Zulassungsstudie. "Wir hoffen, dass alles gut geht und wir in Kürze eine Zulassung bekommen, zuerst in Amerika, danach in Europa."