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Wissen Gesundheit
07/21/2022

Hoffnung für Bluter: Zwei neue Therapien sollen Heilung bringen

Hämophilie: Erste Zulassungsempfehlungen liegen bei der Europäischen Arzneimittelagentur, Ärzte sprechen von vielversprechenden Ergebnissen.

Richard Burton gehörte dazu und musste deswegen seinen Traum von einer Rugbykarriere aufgeben. Einer von 5.000 Männern trägt den Gendefekt in sich, der zu Hämophilie führt – auch bekannt als Bluterkrankheit, die zu vermehrten blauen Flecken und schmerzhaften Einblutungen in Gelenke oder Muskeln führen kann. Kleine Schnittverletzungen brauchen lange, bis die Blutung von selbst stoppt. Menschen mit Hämophilie fehlt ein Gerinnungsfaktor im Blut, der es gerinnen lässt.

Frauen können den Gendefekt weitergeben, die Krankheit tritt bei ihnen aber nur äußerst selten auf. Königin Victoria von England vererbte den Defekt etwa an ihre Nachkommen, weswegen auch von der Krankheit der Könige gesprochen wird.

Um die Blutungsneigung zu verringern, ist die derzeit gängige Therapie, lebenslang einen gerinnungsfördernden Wirkstoff zu spritzen. Doch zwei neue Therapien wecken jetzt nun Hoffnung auf Heilung: So erhielt ein neues Gentherapeutikum des US-Unternehmens BioMarin bei der Europäischen Arzneimittelagentur die Empfehlung für eine bedingte Zulassung zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A. Die finale Entscheidung trifft die EU-Kommission.

Für Aufsehen sorgt außerdem eine sogenannte transformative Therapie gegen Hämophilie B: Die Ergebnisse, die im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden, zeigten, dass neun von 10 Patienten, denen die Therapie verabreicht wurde, ihre Injektionen nicht mehr benötigten. Während manche Ärzte davon sprechen, dass Hämophilie in den nächsten drei Jahren für die meisten Erwachsenen heilbar sein wird, sind andere noch vorsichtig optimistisch. So erklärt dazu Clive Smith, Vorsitzender der britischen Haemophilia Society: „Diese ersten Daten sind vielversprechend, aber wir überwachen weiterhin Gentherapiestudien genau und vorsichtig, wie bei allen neuen Behandlungen.“

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