3,5 Millionen US-Dollar: Das ist das teuerste Medikament der Welt
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Die Gentherapie richtet sich gegen die Bluterkrankheit. Sie hilft langfristig gegen die seltene Blutgerinnungsstörung.
Es ist eine extrem hohe Summe, die der australische Arzneimittelhersteller CSL Ltd nun für seine Gentherapie gegen die Bluterkrankheit festgelegt hat: 3,5 Millionen US-Dollar (rund 3,4 Millionen Euro) kostet eine Behandlung mit dem neuen Mittel Hemgenix für Betroffene. Dieses wurde nun in den USA von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zugelassen.
Erstmals steht damit ein Medikament zur Verfügung, das langfristig bei Hämophilie B hilft. Während schwer Betroffene sich bisher alle paar Tage ein Mittel spritzen mussten, hilft die neue Therapie mit einer einmaligen Infusion über Jahre hinweg.
Vor allem Männer betroffen
Hämophilie B wird durch eine Genmutation verursacht und behindert die Fähigkeit des Körpers den Gerinnungsfaktor IX, der für die Blutgerinnung benötigt wird, zu bilden. Betroffen sind vor allem Männer, Frauen sind meist Trägerinnen der Genmutation. Es gibt aber auch eine symptomatische Form der Hämophilie B bei Trägerinnen des Gens. Die Gentherapie besteht aus einem gentechnisch veränderten Virus, das ein Gen in sich trägt, welches in der Leber die Produktion des Gerinnungsfaktors IX anregt. Nach der Infusion werden über Jahre hinweg erhöhte und anhaltende Faktor-IX-Spiegel erzeugt.
Gentherapien wie das neue Medikament gegen die Bluterkrankheit sind allgemein extrem teuer. Der Listenpreis ist allerdings nicht automatisch jener Preis, den Betroffene zahlen müssen.
Bisher kostete das teuerste Medikament weltweit 2,8 Millionen US-Dollar (rund 2,7 Millionen Euro). Das Präparat Zynteglo des US-Biotech-Unternehmens Bluebird hilft gegen die seltene Krankheit Beta-Thalassämie. Bei Betroffenen ist die Bildung des roten Blutfarbstoffs Hämoglobin gestört – sie sind ihr Leben lang auf Bluttransfusionen angewiesen.
Intravenös
Davor galt lange das Medikament Zolgensma zur Behandlung von Babys und Kindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) als teuerstes Mittel der Welt. Es ist sowohl in den USA als auch in Europa zugelassen und soll die genetische Ursache der SMA bekämpfen. Die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens wird ersetzt. Auch dieses Medikament wird einmalig intravenös verabreicht. Der Listenpreis der von der Novartistochter Avexis hergestellten Therapie beträgt 2,1 Millionen US-Dollar (rund 2 Millionen Euro).
Warum so teuer?
Gentherapien sind häufig mit hohen Kosten verbunden. Die Hersteller rechtfertigen dies damit, dass meist nur eine einmalige Behandlung nötig sei, wodurch es langfristig zu Einsparungen komme. Beim Beispiel Zynteglo werden laut Hersteller Bluebird etwa rund 6,4 Millionen US-Dollar (rund 6,2 Millionen Euro) über die gesamte Lebensdauer Betroffener eingespart, die dann eben keine Bluttransfusionen mehr brauchen würden.
Etwa einer von 40.000 Menschen ist von der Erkrankung Hämophilie B betroffen. In Österreich sind rund 750 Menschen im Hämophilie-Register erfasst, wobei der Großteil auf Hämophilie A entfällt (85%).
Spontane und lange Blutungen
Bei Betroffenen kommt es zu spontanen oder verlängerten Blutungen, wobei es unterschiedliche Schweregrade gibt. Die Symptome beginnen in der Regel im Kindesalter, wenn Kinder anfangen, gehen zu lernen und Gelenke und Muskeln stärker belasten. Schon bei kleinen Verletzungen kommt es zu übermäßigen Blutungen. Auch im Körperinneren kann es bei schwerer Ausprägung der Erkrankung zu Blutungen kommen, etwa ausgelöst durch einen Sturz oder auch ohne erkennbare Ursache. Dadurch können Organe, Muskeln und Gelenke geschädigt werden.
Zur Behandlung wird der fehlende Gerinnungsfaktor durch Spritzen ersetzt, entweder anlassbezogen, wenn es also zu einer Blutung gekommen ist oder diese erwartet wird, etwa bei einer Operation. Bei einer schweren Ausprägung wird eine regelmäßige Verabreichung empfohlen, das heißt Betroffene müssen den Gerinnungsfaktor alle paar Tage in die Vene spritzen.
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