Tourette-Syndrom: vielversprechendes Medikament in Pipeline
Das Tourette-Syndrom ist eine chronische Erkrankung, die meist im Volksschulalter beginnt und rund 0,4 bis 0,7 Prozent der Bevölkerung betrifft. Typisch sind motorische Tics und mindestens ein vokaler. Als Ursache vermuten Fachleute eine Störung im Dopamin-System des Gehirns.
Leitlinien empfehlen zunächst eine Verhaltenstherapie, Medikamente können die Tics zusätzlich abschwächen. Am häufigsten kommen dabei Antipsychotika wie Tiaprid und Aripiprazol zum Einsatz, allerdings oft mit Nebenwirkungen, die Therapieabbrüche nach sich ziehen.
Der Wirkstoff Ecopipam ist nun eine vielversprechende neuartige Behandlungsoption: Es wirkt am Dopamin-D1-Rezeptor und soll dadurch auch einige Nebenwirkungen vermeiden. Das Ziel der aktuellenPhase-III-Studie war, die Sicherheit, Verträglichkeit und den Effekt von Ecopipam über einen Zeitraum von bis zu 24 Wochen zu untersuchen.
Besser als Placebo
Im Gegensatz zu klassischen Studien, die von Anfang an eine Medikamentengruppe gegen eine Placebogruppe vergleichen, war der Ablauf etwas anders: Zuerst erhielten die 216 Teilnehmenden – mehrheitlich Kinder – zwölf Wochen lang Ecipipam. Die 104 Personen, die in dieser Zeit auf das Medikament angesprochen hatten, wurden dann zufällig und verblindet zugeteilt: Eine Hälfte setzte Ecopipam über zwölf Wochen fort, die andere Hälfte erhielt ein Placebo. Primärer Endpunkt war die Zeit bis zum Wiederauftreten von Tic-Symptomen bei den minderjährigen Teilnehmenden.
24 Wochen wirksam
Die Ergebnisse: Ecopipam reduzierte das Risiko für ein Wiederauftreten der Tics signifikant im Vergleich zum Placebo um etwa die Hälfte und konnte seine Wirksamkeit über 24 Wochen unter Beweis stellen. Außerdem hatte es in der Untersuchung ein günstigeres Nebenwirkungsprofil als derzeit eingesetzte Medikamente. Die Betroffenen nahmen weder Gewicht zu, noch stellten sich ungewünschte Stoffwechseleffekte ein. Allerdings traten auch bei Ecopipam in etwa jedem zehnten Fall Müdigkeit, Angst oder Kopfschmerzen auf.
Nächste Schritte für die Zulassung von Ecopipam
Die aktuelle Studie ist ein wichtiger Schritt zur Klärung der Rolle von Ecopipam in der Versorgung, sagt Marcel Romanos vom Uniklinikum Würzburg gegenüber dem deutschen Wissenschaftsdienst Science Media Center. Das bislang günstige Nebenwirkungsprofil sei ermutigend, aber noch nicht abschließend beurteilbar; seltene Nebenwirkungen könnten den Einsatz begrenzen. Entscheidend seien nun Vergleichsstudien mit etablierten Wirkstoffen. Kurzfristig erwartet Romanos keine Änderungen der Leitlinien. Kirsten Müller-Vahl von Medizinische Hochschule Hannover rechnet zunächst mit einer Zulassung in den USA; ob ein europäischer Antrag folgt, ist offen. Auch ohne EU-Zulassung sei eine Off-Label-Verordnung in Deutschland wahrscheinlich, mit voraussichtlich gesicherter Kostenübernahme. Bei einer deutschen Zulassung würde Ecopipam voraussichtlich als Erstlinientherapie empfohlen. Ohne Zulassung sähe sie eine ähnliche Rolle wie bei Aripiprazol. Direkte Vergleichsstudien fehlen bislang; deren Nutzen werde sich erst im klinischen Alltag zeigen. Ecopipam komme grundsätzlich für Patientinnen und Patienten jeden Alters mit primärer Tic-Störung infrage.
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