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Wissen Gesundheit
09/24/2020

ALS: Dank Ice Bucket Challenge wurde Medikament gefunden

Nach sechs Jahren. Mittel mit signifikanter Wirkung bei tödlicher Krankheit.

von Dominik Schreiber

Vor sechs Jahren wollte jeder Prominente bei der Ice Bucket Challenge teilnehmen. Von Charly Sheen bis Helene Fischer schüttete man sich Eiswürfel über den Kopf und sammelte nebenbei Geld für eine gute Sache – die eher zur Nebensache mutierte. Dennoch wurden weltweit über 100 Millionen Euro gesammelt.

Die Challenge wurde vielfach kritisiert, weil sie kaum zählbare Ergebnisse gebracht hat. Denn Ziel der Sache war es, ein Medikament gegen die unheilbare Krankheit ALS zu finden.

Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist bekannt vor allem durch den Physiker Stephen Hawking. Nach einer entsprechenden Prognose beträgt die mittlere Lebenserwartung drei Jahre. Nun meldet eine US-Pharmafirma einen möglichen Durchbruch, der mit diesen Geldern finanziert worden ist.

Das Medikament AMX0035 habe in einer Phase-2-Studie signifikante Verbesserungen erbracht, der Fortschritt der Krankheit wurde dadurch verlangsamt. Ob es auch die Lebenszeit verlängert, ist noch umstritten. Aber alleine, dass die Patienten erst später einen Rollstuhl benötigen, wäre schon ein Vorteil.

Streit um Zulassung

Jedenfalls gab es kein vermehrtes Auftreten schwerer Nebenwirkungen. Die amerikanische ALS-Association fordert deshalb eine sofortige Markteinführung, ohne auf eine Phase-3-Studie zu warten. Der Prozess zur Einführung könne so von vier Jahren auf eines verkürzt werden. Die meisten Patienten würden bis dahin sonst schlichtweg nicht überleben. Eine Petition wurde innerhalb weniger Tage 40.000-mal unterschrieben.

Hakan Cetin, Neurologe und ALS-Forscher am Wiener AKH / MedUni Wien, meint im KURIER-Gespräch, dass das Medikament Potenzial habe, allerdings haben bei ALS andere derartige Arzneien in der Phase 2 ähnliche Erfolge versprochen, die in der Phase 3 nicht gehalten wurden. Außerdem würde AMX0035 keine Auswirkungen auf die überlebenswichtige Lungenfunktion haben bzw. die Überlebenszeit verlängern.

Cetin hält daher die Durchführung von Phase-3-Studien für essenziell. Für einen Nachweis der Wirksamkeit müsste AMX0035 auch über einen längeren Zeitraum und an mehr Patienten beobachtet werden, auch, um das Nebenwirkungsprofil besser einschätzen zu können. Die funktionelle Verbesserung – die Lebensqualität erhöht sich, die Symptome werden merkbar gelindert – bei AMX0035 sei zwar „relevant“, für eine endgültige Bewertung sei es aber derzeit noch „zu früh“.

„Die Ice Bucket Challenge, so lächerlich sie teilweise war, hat jedenfalls viele Forschungsgelder ermöglicht“, sagt Cetin. Derzeit gebe es noch andere vielversprechende Medikamente, im Dezember etwa werden die Ergebnisse einer Stammzellen-Therapie erwartet. Auch im AKH werde demnächst mit einer Phase-3-Studie begonnen. Doch „durch Corona kommt es derzeit zu Verzögerungen“, da enorm viele Ressourcen im medizinischen Bereich dafür gebunden sind.

Die US-Pharmafirma Amylyx betont gegenüber dem KURIER, dass derzeit Gespräche laufen – auch mit den europäischen Behörden –, ob eine Markteinführung möglich wäre: „Wir wollen keinen einzigen Tag verschwenden.“

Für den Erfinder der Ice Bucket Challenge kommt alles jedenfalls zu spät: Der Baseballspieler Pete Frates starb im vergangenen Dezember an den Folgen der ALS.

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Die Krankheit
Der Auslöser für die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist unbekannt. Jedenfalls werden zwei zentrale Punkte (Motoneuronen) angegriffen, diese steuern die Nervenbahnen des Körpers. Die Nerven bilden sich nach und nach zurück, der Reihe nach werden die Muskeln gelähmt. Der einzige Muskel, der nicht betroffen ist, ist jener, der die Augen steuert. Der Verlauf der Krankheit ist sehr unterschiedlich, zwei Jahre nach der Diagnose sind 20 Prozent der Patienten tot, nach fünf Jahren sind es 70 Prozent

Das Medikament
AMX0035 ist eine Mischung aus zwei Mitteln, die derzeit auch einzeln getestet werden: TUDCA und Natriumphenylbutyrat. Mit diesen soll der Zerfall der Motoneuronen verlangsamt werden.

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