Gentherapie: Erste Erfolge bei sechs Kindern

Die Wissenschaftler betonen, dass es sich um „vorläufige Ergebnisse“ handelt – doch die sind aufsehenerregend: Durch eine Gentherapie hat sich der Zustand von sechs Kindern mit schweren Erbkrankheiten deutlich verbessert, berichten Forscher des San-Raffaele-Telethon-Instituts für Gentherapie in Mailand im Fachjournal Science.

Drei Kinder leiden am Wiskott-Aldrich-Syndrom: Durch eine Störung des Immunsystems kommt es zu wiederkehrenden Infektionen. Ursache dafür ist ein Fehler im „Bauplan“ – einem Gen – für ein spezielles Eiweiß. Dadurch kann dieses nicht mehr – oder nicht mehr richtig – gebildet werden.

Gen ausgetauscht

Die Forscher entnahmen aus dem Knochenmark der Kinder spezielle Stammzellen. Sie entfernten das defekte Gen und setzten eine gesunde Kopie ein. Dazu verwendeten sie „Genfähren“, die sie aus Fragmenten von HIV-Viren gewonnen hatten. Diese veränderten Zellen wurden ihnen anschließend per Infusion zurückgeführt. Daraufhin konnte der Körper wieder das für ein funktionierendes Immunsystem wichtige Eiweiß produzieren.

„Dank der Gentherapie haben die Kinder nicht länger schwere Blutungen und Infektionen“, sagt Studienkoordinator Alessandro Aiuti. „Sie können herumlaufen, spielen und in die Schule gehen.“

Dass drei Jahre lang keine Nebenwirkungen aufgetreten sind, stimmt die Forscher zuversichtlich: Denn die Viren, die in früheren Studien das gesunde Gen in die Zellen brachten, hatten sich teilweise selbst als Gefahr herausgestellt: Sie aktivierten Mechanismen, die letztlich Krebs auslösten. Wirklich aussagekräftig werden deshalb erst Langzeitdaten sein.www.telethon.it