Teuerstes Medikament der Welt: Eine Dosis kostet 3,5 Millionen Dollar

Es ist eine genetisch bedingte, chronische Krankheit, die nur Männer betrifft: Bei Hämophilie B ist die Blutgerinnung gestört. Laut der Europäischen Arzneimittelagentur EMA ist sie zwar selten, zwischen 20.000 und 50.000 männliche Neugeborene sind davon betroffen. Mit dem ersten Medikament auf Basis einer Gentherapie ist nun ein Präparat mit einem Markt, das das Leben der Patienten erleichtern kann.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) empfiehlt die bedingte Zulassung des laut Beobachtern bislang teuersten Medikaments der Welt. Das Präparat "Hemgenix" des US-Herstellers CSL Behring werde bei Erwachsenen gegen schwere und mittelschwere Hämophilie B  eingesetzt, teilte die EMA am Freitag in Amsterdam mit.

Zu einem im wahrsten Wortsinn hohen Preis: Das Mittel namens "Hemgenix" des US-Herstellers CSL Behring ist teuer. Eine Dosis dieser Gentherapie wird für die USA mit 3,5 Millionen Dollar angegeben. Das macht es dem Wissenschaftsmagazin Nature und anderen Quellen zufolge zum derzeit teuersten Medikament der Welt.

Vorteile

Der Vorteil ist allerdings groß. "Hemigenix" muss nur ein Mal gespritzt werden. Bisherige Medikamente zielen darauf ab, vorbeugend oder im Akutfall die Blutgerinnung zu verbessern. Sie müssen aber immer wieder verabreicht werden, schreibt die EMA. "Hemgenix" hingegen führe dazu, dass die Leber beginnt, selbst die fehlenden Stoffe für die Blutgerinnung zu produzieren.

Nach der Empfehlung der EMA muss nur noch die EU-Kommission die EU-weite bedingte Marktzulassung beschließen. Eine bedingte Zulassung kann auf Basis von weniger Daten als üblich erteilt werden, wenn es einen besonderen Bedarf für ein Medikament gibt. Der Hersteller sollte später weitere Daten nachreichen.