Wissen und Gesundheit
21.12.2017

Erste Gentherapie gegen Erblindung zugelassen

Vorerst nur in den USA. Ein nicht verändertes Gen wird direkt in Netzhaut-Zellen eingesetzt.Kolportiere Therapiekosten: Bis zu einer Million US-Dollar.

Erstmals ist in den USA eine Gentherapie gegen eine bestimmte Form der Erblindung zugelassen worden. Mit der Therapie könne bei Kindern und Erwachsenen ein erblicher, durch eine Genmutation ausgelöster Verlust des Sehvermögens behandelt werden, der in Erblindung enden kann, teilte die US-Arzneimittelbehörde FDA mit.

In den vergangenen Monaten hatte die FDA schon zwei weitere Gentherapien zugelassen, beide zur Krebs-Behandlung. Die neue Zulassung bezeichnete FDA-Chef Scott Gottlieb als "Meilenstein". "Gentherapie wird eine Stütze in der Behandlung und vielleicht auch der Heilung von vielen unserer schlimmsten und hartnäckigsten Krankheiten sein. Wir sind an einem Wendepunkt bei dieser neuen Therapieform."

In den USA haben nach Angaben der FDA bis zu 2.000 Menschen eine Mutation in beiden Kopien des RPE65-Gens und einen dadurch ausgelösten schrittweisen Verlust des Sehvermögens. Mit der nun zugelassenen Gentherapie wird das nicht mutierte RPE65-Gen direkt in die Netzhaut-Zellen eingesetzt. Die Therapie wurde zuvor an mehr als 70 Patienten getestet. Medienberichten zufolge könnten die Kosten für die Therapie jedoch extrem hoch sein. Zudem sei noch unklar, wie lange ein positiver Effekt anhält.

Eine Million US Dollar?

Noch gibt es keine offiziellen Angaben zu den Kosten: US-Medien nennen aber bereits Summen in der Höhe von einer Million US-Dollar. Bei einem deutschen Augenärztekongress wurden Therapiekosten pro Patient zwischen 250.000 und 500.000 Euro kolportiert. Erst im kommenden Monat soll es dazu nähere Informationen geben.

Die Therapie wurde bisher an mehr als 70 Patienten getestet. 31 mussten einen Hindernisparcour bei verschiedenen Lichtintensitäten absolvieren. In der behandelte Gruppe konnten mehr den Parcour bei schlechten Lichtverhältnissen beenden als in der Kontrollgruppe ohne Gentherapie. Eine Zulassung in Europa könnte es frühestens im Herbst 2018 geben. Die Erkrankung ist sehr selten: In Deutschland etwa leiden 150 bis 200 Menschen darunter.