Wissen/Gesundheit

Einmalig: Das teuerste Medikament der Welt kostet 2 Millionen Dollar

Der Schweizer Pharmakonzern Novartis hat in den USA die Zulassung für eine Gen-Therapie erhalten, die mit einem Preis von gut zwei Millionen Dollar - rund 1,8 Millionen Euro - pro Einmaldosis die teuerste Arznei der Welt ist. Die Behörde FDA genehmigte den Einsatz von Zolgensma bei Kindern unter zwei Jahren zur Behandlung der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA).

SMA führt zu einer fortschreitenden Verkümmerung der Muskeln und zu einem frühen Tod oder zu lebenslanger Behinderung. Novartis hat mit dem Mittel eine Diskussion über die Kosten von Gen-Therapien angestoßen. Der Konzern rechnet noch in diesem Jahr mit einer Genehmigung auch in Europa und Japan.

Zunächst waren beim Zulassungsverfahren in den USA die hohen Kosten auf Widerstand der Behörden gestoßen. Doch Novartis argumentierte offenbar erfolgreich, die Einmalanwendung rette das Leben von Patienten, die andernfalls auf Langzeitbehandlungen mit Kosten von mehreren Hunderttausend Dollar pro Jahr angewiesen wären.

Konkurrenz

Novartis tritt in Konkurrenz zu dem Mittel Spinraza des US-Biotechnologieunternehmen Biogen. Diese Arznei, die alle vier Monate verabreicht werden muss, schlägt im ersten Behandlungsjahr mit 750.000 Dollar zu Buche und in der Folge mit 375.000 Dollar pro Jahr. Novartis hatte für das nun in den USA genehmigte Mittel zuletzt eine Preisspanne von 1,5 Millionen bis fünf Millionen Dollar in den Raum gestellt. Zolgensma gehört zum Repertoire von Novartis, seit der Schweizer Konzern 2018 das Chicagoer Unternehmen AveXis für 8,7 Milliarden Dollar kaufte.

Ratenzahlung

Novartis bietet Krankenversicherungen nach eigenen Angaben Ratenzahlungen an. Die Muskelkrankheit kommt bei rund einem von 10.000 lebend geborenen Babys vor. Der Hersteller Novartis teilte mit, eine Einmalbehandlung solle eine teurere lebenslange Therapie der Krankheit ersetzen. Die für die Behandlung erforderliche Einzeldosis kostet nach Angaben von Novartis exakt 2,125 Millionen Dollar (knapp 1,9 Millionen Euro).

Für Kinder bis zwei Jahre

Die FDA genehmigte den Einsatz des Mittels bei Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren. US-Medien berichteten, es sei das teuerste Medikament, das die FDA je zugelassen habe. Zolgensma ist zunächst nur in den USA verfügbar. Novartis bemüht sich nach eigenen Angaben auch um eine Zulassung in Europa und in Japan. Zolgensma gehört zum Repertoire von Novartis, seit der Basler Konzern 2018 das Chicagoer Unternehmen AveXis für 8,7 Milliarden Dollar kaufte.

Kinder, die an der schwersten Form von Spinaler Muskelatrophie leiden, sterben häufig schon vor ihrem zweiten Geburtstag. Die Betroffenen haben Schwierigkeiten etwa beim Atmen, beim Schlucken und beim Hochhalten ihres Kopfes. Novartis teilte mit, durch die Einmalbehandlung mit Zolgensma solle ein defektes oder fehlendes Gen ersetzt werden. In klinischen Tests mit dem Medikament hätten Patienten Besserungen gezeigt, die im normalen Krankheitsverlauf nicht vorkämen. Sie hätten unter anderem sitzen und sprechen können.

Geschäft der Pharamariesen

Experten schätzen einer Refinitiv-Umfrage zufolge im Schnitt, dass Novartis mit dem Mittel bis 2022 Umsätze von zwei Milliarden Dollar erwirtschaften kann. Biogen trauen sie mit Spinraza Erlöse von 2,2 Milliarden Dollar zu, nachdem es 2018 schon 1,7 Milliarden waren. Auch der Schweizer Novartis-Rivale Roche arbeitet an einem Wirkstoff gegen die Krankheit.