Haut zu 80 Prozent ersetzt: Gentherapie rettet Buben

Hassan mit einem Fußball auf einer Wiese, links eine bunt angemalte Kuh
Erfolg bei achtjährigem Buben aus Deutschland in lebensbedrohlichem Zustand: Erstmals wurde eine derart großflächige Transplantation durchgeführt. Salzburger Mediziner waren maßgeblich beteiligt und stellten ihre Technologie zur Verfügung.

Es war vor zwei Jahren ein letzter Versuch, das Leben des damals sieben Jahre alten Hassan im Brandverletztenzentrum der Ruhr-Universität Bochum zu retten: Das "Schmetterlingskind" konnte mit einer Gentherapie geheilt werden, berichten die Ärzte im Fachjournal Nature. Salzburger Mediziner waren beteiligt.

Hassan litt nicht nur an einer schweren Form der angeborenen Hautkrankheit Epidermolysis bullosa (EB). Dabei ist die obere Hautschicht (die Epidermis) nur unzureichend in der darunterliegenden Lederhaut (Dermis) verankert. Nach einer bakteriellen Infektion verlor er 60 Prozent seiner Oberhaut. Durch die chronischen Wunden und die Infektion war er in einem lebensbedrohlichen Zustand.

Erfahrung in Salzburg

Die deutschen Experten wandten sich u.a. an Univ.-Prof. Kurt Bauer von der Uni-Klinik für Dermatologie in Salzburg und an das Zentrum für regenerative Medizin in Modena. In Salzburg wurde 2014 die weltweit erst zweite Transplantation kleiner Stücke "genkorrigierter" Haut durchgeführt. Die damals 48-Jährige erhielt fünf kleine Hautstücke (je 5x5 cm) transplantiert. Die damals angewandte Technik kam auch bei Hassan zum Einsatz: „Wir haben den deutschen Kollegen in Windeseile unsere Technologie zur Verfügung gestellt“, sagt Bauer zum KURIER. „Es ist ein Durchbruch und ein großer Fortschritt.“

Hassan fehlte aufgrund eines schadhaften Gens ein Protein ("Laminin beta 3"), das die Hautschichten zusammenhält.

Haut zu 80 Prozent ersetzt: Gentherapie rettet Buben
Schmetterlingskind Hassan; Vorbereitung eines Stammzelltransplantates während der Operation
Die deutschen Mediziner schickten Hautzellen des Buben nach Modena. dort wurden Stammzellen (Vorläuferzellen) isoliert. Mit Hilfe eines Virus – eines "Gen-Transporters" – brachten die Wissenschafter das gesunde Gen in die Stammzellen ein und vermehrten sie. Das gesunde Gen produziert das fehlende Protein. Binnen vier bis sechs Wochen wuchs aus den Stammzellen mehr als ein Quadratmeter Oberhaut. In drei Operationen transplantierten die Ärzte dem Buben 0,85 Quadratmeter der gezüchteten gesunden Haut– rund 80 Prozent der Körperoberfläche. Knapp zwei Jahre danach ist die Haut des Buben stabil, Verletzungen heilen bei ihm ganz normal. „Bisher war ja unklar, wie viel Haut man überhaupt transplantieren kann“, so Bauer.

Keine Routinetherapie

Noch ist diese Therapie keine Routinebehandlung: Denn mit der derzeitigen Technologie besteht das Risiko, dass sich das Gen an einer Stelle im Erbgut integriert, die z.B. mit der Krebsentstehung in Verbindung steht. Hassan aber hat sie das Leben gerettet, Hinweise auf Tumore gibt es bis jetzt keine. In Salzburg wird bis Ende 2018 eine Studie mit zwölf Patienten durchgeführt, die ebenfalls Hautareale transplantiert bekommen, sagt Bauer.

Ohne die Unterstützung durch die Selbsthilfeorganisation "Debra Austria" wären diese Erfolge nicht möglich gewesen, betont der Dermatologe. Ein wesentlicher Meilenstein von "Debra Austria" war die Eröffnung des EB-Hauses Austria an den Salzburger Landeskliniken im Jahr 2005. Diese Spezialklinik ist ein europaweit anerkanntes Zentrum im Bereich EB . Ein Österreich gibt es rund 500 "Schmetterlingskinder" (Kinder und Erwachsene).

Die Forscher in Salzburg sorgten kürzlich auch mit einem anderen Forschungsprojekt für Aufsehen: Sie entwickeln eine Salbe für eine spezielle Form von Epidermolysis bullosa.

Kommentare